Maintenant que le gène a été localisé et la fonction de la protéine CFTR comprise, les scientifiques essaient plusieurs méthodes de traitement.
On utilise de nouvelles techniques génétiques pour produire de meilleurs médicaments. De nouveaux suppléments pancréatiques produits à partir de gènes humains et de la DNase humaine qui détachent le mucus des poumons seront bientôt disponibles. Une autre approche est la synthèse de protéine CFTR fonctionnelle qui sera introduite directement dans les pulmons du malade.
La thérapie génétique est une autre technique dans laquelle une copie normale du gène CFTR est introduite dans les cellules tapissant les poumons pour rétablir un fonctionnement normal.
Contrairement à ce que le commentaire laisse entendre, la plupart des maladies génétiques ne dépendent pas que d'un seul gène. La thérapie génique, telle qu'elle est présentée dans cette vidéo, ne pourra concerner qu'une toute petite partie des maladies.
Source : http://www.curiosphere.tv/video-documentaire/5-vie-scolaire/107164-reportage-genotherapies-retrovirus-et-therapie-cellulaire#
Un gène n'est ni "malade" ni "sain" : les symptômes concernent le phénotype et non le génotype. Un gène (et plus précisèment un allèle) est soit "normal", soit "muté". Il n'existe pas de "gène de la mucoviscidose", ni aucun gène d'aucune maladie. Ce n'est pas non plus la cellule qui est malade, mais l'organisme ("le" malade).
Source : C'est pas sorcier